O canabidiol (CBD), que é um dos principais constituintes da planta Cannabis sativa, possui propriedades anticonvulsivantes e não causa efeitos eufóricos ou intrusivos. Uma formulação de CBD altamente purificado derivado de plantas, com composição conhecida e constante, foi aprovada pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos para o tratamento de convulsões associadas à síndrome de Dravet, síndrome de Lennox-Gastaut e complexo de esclerose tuberosa. Na União Europeia, o medicamento foi autorizado pela Agência Europeia de Medicamentos para o tratamento de convulsões associadas à síndrome de Dravet e síndrome de Lennox-Gastaut, em conjunto com o clobazam, e está em revisão regulatória para o tratamento de convulsões em pacientes com complexo de esclerose tuberosa. Esta revisão sistemática teve como objetivo resumir o atual corpo de conhecimento sobre o uso dessa formulação oral de CBD de grau farmacêutico, aprovada pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos e pela Agência Europeia de Medicamentos, em pacientes com condições epiléticas, especialmente encefalopatias epilépticas de desenvolvimento diferentes da síndrome de Dravet e síndrome de Lennox-Gastaut. Os estudos relevantes foram identificados por meio do MEDLINE e do Registro de Ensaios Clínicos dos Institutos Nacionais de Saúde dos Estados Unidos em outubro de 2020. Não houve limitações de data ou restrições de idioma. Foram incluídos os seguintes tipos de estudos: ensaios clínicos, coortes, caso-controle, transversais, séries clínicas e relatos de casos. Os participantes precisavam atender aos seguintes critérios: qualquer sexo, qualquer etnia, qualquer idade, diagnóstico de epilepsia, recebendo CBD derivado de plantas altamente purificado (> 98% p/p) em uma solução oral à base de óleo de gergelim para o tratamento de convulsões. Os dados extraídos dos registros selecionados incluíram eficácia, tolerabilidade e resultados de segurança. Foram identificados 570 registros por meio da busca em banco de dados e registro de ensaios clínicos. Cinquenta e sete estudos foram recuperados para avaliação detalhada, dos quais 42 foram incluídos para a revisão. Os participantes dos estudos incluíam pacientes de faixa etária pediátrica e adulta. Nos ensaios clínicos, o CBD purificado foi administrado em doses de até 50 mg/kg/dia. Em um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado em pacientes com complexo de esclerose tuberosa, o CBD foi associado a uma redução percentual significativamente maior na frequência de convulsões em comparação com o placebo ao longo do período de tratamento. Estudos abertos sugeriram a eficácia do CBD no tratamento de crianças e adultos com outros síndromes epilépticas que não foram abordados pelos ensaios regulatórios, incluindo a deficiência do gene CDKL5 e as síndromes de Aicardi, Dup15q e Doose, encefalopatia SYNGAP1 e epilepsia com ausências mioclônicas. Os eventos adversos mais comuns observados durante o tratamento com CBD incluíram sonolência, diminuição do apetite, diarreia e aumento das aminotransferases séricas. Os dados atualmente disponíveis sugerem que a resposta ao tratamento com uma solução de óleo de CBD altamente purificado, derivado de plantas, pode ser observada em pacientes com uma ampla gama de transtornos e etiologias epilépticas. As evidências existentes podem fornecer suporte preliminar para pesquisas adicionais.